営業損失は縮小も次期予想は非開示、AMED支援を見込む｜2026年8月期 短信 ほか1件

• 2026年８月期決算短信〔日本基準〕（非連結）：定時株主総会開催予定日2026年11月26日配当支払開始予定日－有価証券報告書提出予定日2026年11月25日決算補足説明資料作成の有無：有決算説明会開催の有無：有
• （１）当期の経営成績の概況：rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCDC2様キナーゼ（CLK）に対するファーストインクラスの選択的な経口型の低分子阻害薬です。
• 米国食品医薬品局（FDA）から急性骨髄性白血病（AML）適応でのオーファンドラッグ指定（Orphan Drug Designation（ODD）：希少疾病用医薬品指定）を受けているほか、2026年８月には、再発又は難治性の急性骨髄性白血病（AML）を対象として、日本においても厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けております。
• 現在、2023年に米国において開始した再発又は難治性の急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群の患者を対象にした第１／２相臨床試験を実施しており、42症例のデータに基づき安全性評価委員会にて拡大コホートへ移行するための安全性及び有効性の基準を満たす用法・用量が確認され、2026年３月より初期拡大コホート（Initial Expansion、以下、IEという。）を開始しております。
• IEでは、複数の用法・用量を対象に安全性及び有効性の評価を行う計画であり、28症例の投与を予定しており、2026年８月末時点において27症例を組入れております。
• なお、その後2026年９月にIEにおける計画症例数である28症例の組入れが完了しております。
• これにより、2026年９月末時点における本試験の組入れ症例数は、用量漸増パートの42症例と合わせて70症例となり、既に組入れを完了している日本における第１相臨床試験の60症例を含めると、日米で計130症例となっております。
• 今後、IEの結果を踏まえて、選択された用法・用量及び対象がん種にて、第２相臨床試験に向けた安全性・有効性の更なる評価を目的としてAEへ移行する計画です。
• AEコホートの結果を総合的に評価し、第２相臨床試験における推奨用量（Recommended Phase 2 Dose：RP2D）及び対象がん種を決定する予定です。
• 現時点では、2027年中頃を目途にAEコホートの評価を完了し、その結果を踏まえて第２相臨床試験への移行を判断する予定です。
• 2020年に小野薬品工業株式会社（以下、小野薬品という。）とライセンス契約を締結し、小野薬品により米国及び日本において第１相臨床試験が実施されていました。
• その後、2025年４月28日、戦略上の理由で当該臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領し、2026年２月には、データ移管に関する具体的な手続き及び詳細条件を定めた解約合意書を締結しました。
• これにより、臨床試験データ等は無償で当社へ移管され、ライセンス契約の終了に伴い当社はocipumaltibに関する全世界での全権利を再取得しています。
• 以上の結果、当事業年度の事業収益は該当ありませんでした（前事業年度は該当なし）。
• 事業費用につきましては、研究開発費が1,154百万円（前事業年度比で19.0%減少）、販売費及び一般管理費が318百万円（前事業年度比で12.5%減少）となりました。
• この結果、営業損失は1,473百万円（前事業年度は営業損失1,789百万円）、経常損失は1,450百万円（前事業年度は経常損失1,769百万円）、当期純損失は1,455百万円（前事業年度は当期純損失1,785百万円）となりました。
• （資産）：当事業年度末における資産合計は2,114百万円となり、前事業年度末と比較して566百万円減少しました。
• （純資産）：当事業年度末における純資産合計は1,925百万円となり、前事業年度末と比較して511百万円減少しました。
• （財務活動によるキャッシュ・フロー）：当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は924百万円（前事業年度獲得した資金は61百万円）となりました。
• これは主として、新株予約権の行使による株式の発行による収入927百万円があったことによるものであります。
• （４）今後の見通し：当社は、rogocekibの価値最大化に向けて、将来的な事業提携を含む様々な事業戦略上の選択肢を維持していることから、現時点では業績に与える影響を合理的に見積もることが困難であり、2027年８月期の通期業績予想は開示しておりません。
• 当該採択により、研究開発費の一部について上限15億円の支援を受ける見込みであり、本事業を活用しながらrogocekibのグローバル開発を推進してまいります。
• （５）継続企業の前提に関する重要事象等：創薬事業は、高度な専門性と多額の資金を要する一方で、収益化までに長期間を要する事業特性を有しております。
• このため、継続的な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスの計上、重要な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しており、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる事象又は状況が存在しております。
• 当事業年度末時点において、現金及び預金残高は2,052百万円を保有しており、今後１年間の事業活動を継続するために必要な資金は確保できております。
• 以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。
• １．第三者割当による新株予約権の発行：当社は、2026年８月24日開催の取締役会において、第三者割当による行使価額修正条項付第12回新株予約権（停止指定条項付）の発行を決議し、2026年９月９日に本新株予約権の総額の払込が完了いたしました。
• （注）調達資金の額は、本新株予約権の発行価格の総額に本新株予約権の行使に際して出資される財産の価額の合計額を合算した金額から、本新株予約権に係る発行諸費用の概算額を差し引いた金額であります。
• なお、本新株予約権の行使に際して出資される財産の価額の合計額は、当初行使価額（発行決議日の直前取引日の東証終値）で全ての本新株予約権が行使されたと仮定した場合の金額でありますが、実際の調達資金の額は行使価額の水準により増加又は減少します。
• また、本新株予約権の行使期間内に全部又は一部の行使が行われない場合及び当社が取得した本新株予約権を消却した場合には調達資金の額は減少します。

主な条項停止指定条項付調達資金の使途• rogocekibの拡大コホートの完遂及び薬物相互作用（DDI）試験の実施に充当• 2027年中期の第2相臨床試験の開始に向け、開発を計画どおり推進• AMED「GRiT」等の非希薄化資金も活用し、国際共同治験を含む開発を推進既存の新株予約権の取扱い• 第9回：残存分を取得・消却（2026年9月9日）• 第10回・第11回：資本政策上の選択肢として存続。