資料基準 2026年10月28日 16:16· 更新 16:16· 第1版
影響
小一時金は業績予想に織り込み済み
見落としやすい点
フェーズ3試験（MODIFY）では主要評価項目の神経障害性疼痛の軽減を達成しておらず、腎機能低下速度の緩和は長期継続試験で示唆された段階です。
契約一時金はで、時価総額の、直近決算期末（末）の現預金のに相当します。会社は、この一時金をに公表した期の連結業績予想に織り込み済みと説明しています。対象地域の独占的な開発・商業化権を得る一方、イドルシア社は対象地域の純売上高に応じたロイヤリティを受け取る契約で、業績への寄与は開発・承認・販売の進展に左右される可能性があります。
- 本業
- 会社は、本契約の開発進展が中長期的な事業収益および企業価値の向上に寄与するとしています。
開示（1件）
1.ファブリー病治療薬候補lucerastatの日本およびアジア太平洋の一部地域における独占的ライセンス契約締結のお知らせ
その他2026年10月28日 16:00開示本文を読む →
- ファブリー病治療薬候補 lucerastat の日本およびアジア太平洋の一部地域における独占的ライセンス契約締結のお知ら：• 累計400人年超の臨床での投与経験を有する経口治療薬候補を導入し、日本およびアジア太平洋地域における希少疾患領域の後期開発品ポートフォリオを拡充
- • イドルシア社は検証的フェーズ３試験（FAB-KLEAR）試験を本日開始、早ければ2029年の承認申請を見据えたグローバル開発プログラムに当社も参加
- ネクセラファーマ株式会社（以下「当社」）は、本日、Idorsia Pharmaceuticals Ltd.（本社：スイス、以下「イドルシア社」）からファブリー病治療薬候補 lucerastat のライセンスを取得するオプション権を行使し、共同開発・商業化契約（以下「本契約」）を締結したことをお知らせいたします。
- 本契約に基づき、当社は、日本、韓国、台湾およびその他のアジア太平洋の一部地域（中国を除く、以下「対象地域」）における lucerastat の独占的な開発および商業化の権利を保有します。
- 当社は、2023年7月にイドルシア社のアジア太平洋事業（中国を除く）を取得した際に、同社から本オプション権を取得しました。
- 当社は、あらかじめ合意されたオプション権の条件に基づき、イドルシア社に契約一時金として7百万スイスフラン（約1,334百万円1）を支払うとともに、グローバルフェーズ3試験の推進にも協力します。
- また、イドルシア社は、対象地域における純売上高に応じたロイヤリティを受領する権利を有します。
- lucerastat は、Gb3の産生を抑制し、患者さまの遺伝子変異の種類やこれまでの治療歴にかかわらず作用することを目指して開発されています。
- フェーズ3試験（MODIFY）およびその長期継続試験では、Gb3の持続的な低下が認められ、治療開始前と比較して腎機能の低下速度が緩やかになることが示唆されました。
- イドルシア社が進めるグローバルフェーズ3試験プログラムには、成人男性患者16例を対象とする腎生検試験である FAB-KLEAR 試験と、患者74例を対象に lucerastat と標準治療である酵素補充療法の腎機能に対する影響を比較する試験が含まれます。
- 本プログラムは、承認取得に向けた効率的な開発戦略について米国食品医薬品局（FDA）との協議・調整を経て策定されており、欧州医薬品庁（EMA）から得られた助言にも沿っています。
- 当社は、この腎機能への影響を比較する試験に参加するとともに、日本における臨床開発の管理を担います。
- イドルシア社の最高医学責任者兼グローバル臨床開発責任者である Amer Joseph 医師は次のように述べています。
- 「最近公表されたフェーズ3試験（MODIFY）およびその長期継続試験の結果は、lucerastat が疾患の進行を抑制する可能性を裏付ける強いエビデンスとなっています。主要評価項目である神経障害性疼痛の軽減は達成されませんでしたが、これは主観的な評価項目であり、ファブリー病ではその達成が難しいことが明らかになりつつあります。一方、lucerastat では、バイオマーカー値の明確かつ持続的な低下と、患者さまの腎機能低下を遅らせる可能性を示す有望な兆候が認められました。次の段階は、承認取得に向けて規制当局が求める、治療前のベースラインと比較したデータを得ることです。」
- 本契約に係る契約一時金については、2026年2月13日に公表した2026年12月期の連結業績予想に織り込んでおります。
- また、Lucerastat の開発の進展は、中長期的に当社グループの事業収益および企業価値の向上に寄与するものと考えております。
開示本文をもとに AI が作成した記事です。数字は開示本文と決算データから入れています。数字に押すと出どころが出ます。